Op dit moment hebben wereldwijd meer dan 30 miljoen mensen sikkelcelziekte. Jaarlijks komen daar 300.000 mensen bij. Sikkelcelziekte veroorzaakt chronische bloedarmoede, ernstige pijnaanvallen en kan het organen beschadigen. De rode bloedcel krijgt een abnormale vorm; vandaar de naam: sikkelcel. Sikkelcelziekte kan zelfs dodelijk zijn. In arme landen sterft 75% van de kinderen met sikkelcelziekte. In deze landen is genezing voor hun vijfde levensjaar niet mogelijk.
Sikkelcelziekte is een verwoestende, erfelijke aandoening. De patiënten hebben chronische bloedarmoede en ernstige pijnaanvallen. De ziekte kan ook organen beschadigen. Hierdoor is de levensverwachting van patiënten in de Westerse wereld 20 tot 30 jaar korter dan die van de algemene bevolking. In landen met een laag inkomen sterft zelfs 75% van de patiënten die jonger dan 5 jaar zijn. De meest voorkomende vormen van sikkelcelziekte zijn HbSS en HbSC.
Onderzoek is van levensbelang
De enige behandelingen op dit moment zijn medicijnen die symptomen onderdrukken, bloedtransfusies en stamceltransplantatie (als er een geschikte donor is gevonden). Op dit moment worden alle patiënten met sikkelcelziekte op dezelfde manier behandeld, ongeacht welke vorm van sikkelcelziekte zij hebben. En dat terwijl de verschillende vormen wel degelijk van elkaar verschillen. Daarom is het levensbelangrijk dat er wetenschappelijk onderzoek wordt gedaan naar behandelingen van sikkelcelziekte. Dit met als ultiem doel dat alle patiënten de juiste behandeling krijgen. En deze patiënten een betere kwaliteit van leven krijgen.
Voor dit onderzoek is veel geld nodig. Helpt u mee? Doneer direct.
Erasmus MC Foundation