Gentherapie als behandeling bij ontwikkelingsstoornissen?
15 juli 2024
Kinderarts Danielle Veenma en neurowetenschapper Geeske van Woerden werken aan een behandeling voor ontwikkelingsstoornissen. Momenteel is genezing niet mogelijk. Met een bijdrage van stichting Dioraphte via de Erasmus MC Foundation brengen Danielle en Geeske de potentie van een vorm van gentherapie in kaart. “Met ons onderzoek willen we een behandeling voor alle mensen met een ontwikkelingsstoornis ontwikkelen.”
Geeske van Woerden (links) en Danielle Veenma (rechts) doen het onderzoek naar gentherapie
Naar schatting heeft 1 op de 30 kinderen in Nederland een ontwikkelingsstoornis. Een ontwikkelingsstoornis is een neurologische of psychologische aandoening. Hierbij is de ontwikkeling van een kind verstoord. Een kind blijft hierdoor achter in de ontwikkeling ten opzichte van leeftijdsgenoten. De kinderen hebben vaak een motorische achterstand, een taalachterstand, gedragsproblemen en/of epilepsie.
Danielle Veenma, kinderarts in het Erasmus MC: “Op dit moment is er geen behandeling voor patiënten met een ontwikkelingsstoornis. We kunnen alleen de gevolgen van de stoornis, zoals epilepsie, behandelen. Hierdoor wordt elk kind met een ontwikkelingsstoornis op dezelfde manier behandeld, terwijl elk kind uniek is.”
Danielle en haar collega Geeske van Woerden (neurowetenschapper) willen hier verandering in brengen en gaan onderzoek doen naar een behandeling voor ontwikkelingsstoornissen, zodat kinderen goed behandeld worden.
Wat gaan de artsen onderzoeken?
De artsen weten inmiddels dat een ontwikkelingsstoornis ontstaat door verschillende foutjes in het DNA. Geeske legt uit: “Als er bijvoorbeeld een foutje zit in het stukje DNA dat staat voor het geheugen, werkt het geheugen niet meer goed. Een kind kan hierdoor niet goed leren.”
Daarom willen de artsen onderzoeken of zij een gentherapie kunnen ontwikkelen voor kinderen met een ontwikkelingsstoornis. Bij gentherapie kunnen artsen namelijk het DNA aanpassen. Zo kunnen zij een aandoening genezen of klachten langdurig verminderen.
Impact van het onderzoek
Op dit moment is er helemaal geen behandeling voor ontwikkelingsstoornissen. Hierdoor maken kinderen een groot deel van hun ontwikkeling niet door. Onderzoek naar de juiste behandeling is daarom essentieel. “Als de artsen een gentherapie voor kinderen kunnen ontwikkelen, kan het foutje in het DNA van de kinderen worden opgelost. Voor een deel van de ontwikkelstoornissen zal dit als gevolg hebben dat het kind zich weer beter kunnen gaan ontwikkelen”, aldus Geeske en Danielle.
Daarnaast zal de complexe zorg die de kinderen vaak krijgen, verminderen. Niet alleen gaat hiermee de kwaliteit van leven bij de kinderen vooruit, maar ook die van de ouders zal verbeteren.
Dankzij de steun van Stichting Diorapthe via de Erasmus MC Foundation kunnen de artsen aan de slag met dit belangrijke onderzoek.
