Hoe een medicijn tegen huidkanker de behandeling van metabole ziekte EPP kan veranderen 

Voor mensen met erythropoïetische protoporfyrie (EPP) is zelfs een zonnestraal een nachtmerrie. EPP is namelijk een zeldzame aandoening die zorgt voor extreme pijn bij blootstelling aan licht. Al sinds de jaren ’70 wordt er een middel gebruikt tegen huidkanker dat mensen bruin maakt. Verrassend genoeg bleek dit middel ook een positief effect te hebben op EPP-patiënten, waardoor ze meer vrijheid kregen. 

Bloedvaten

Hoe dat kan? Dat is precies wat dr. Janneke Langendonk, internist in het Erasmus MC, wil ontrafelen. “We weten dat het medicijn werkt, maar hoe? Dat is de vraag die ons drijft,” zegt ze. “We vermoeden dat het te maken heeft met de binnenkant van de bloedvaten. Bij EPP ontstaat daar de eerste schade. En het middel lijkt nou juist die plek te beschermen Door te begrijpen hóé dit medicijn de bloedvaten beschermt, kunnen we misschien ook andere patiënten helpen.” 

Ontbrekende puzzelstuk

Het is alsof je een puzzel probeert te leggen. Wetenschappers weten namelijk waar het medicijn op aangrijpt (binnenkant van de bloedvaten), maar het exacte mechanisme is nog onduidelijk. De bruine kleur in de huid lijkt niet de enige verklaring. Zit het dieper? Dr. Langendonk en haar team gaan op zoek naar het antwoord. 

Dankzij de Erasmus Foundation en een grote donatie van Clinuvel kan dit vervolgonderzoek van start gaan. Langendonk: “Het is een bijzonder medicijn waar we eigenlijk nog niet heel veel van weten. Als we onderzoeken hoe het medicijn precies werkt, kunnen we het effectiever inzetten. En misschien wel bij een grotere patiëntengroep. Bijvoorbeeld patiënten met vaatproblemen.”