Periodiek schenken met belastingvoordeel
U kunt met een periodieke schenking onderzoek naar zeldzame ziektes steunen. Overweeg een donatie met een periodieke schenking.
Er zijn 5.000 tot 7.000 zeldzame ziektes bekend: 5-7% van alle Nederlanders heeft een zeldzame ziekte of krijgt deze. Hiervoor kunnen wetenschappers nu gentherapieën ontwikkelen. Alleen de eerste gentherapieën die nu op de markt worden gebracht zijn erg kostbaar: € 2-4 miljoen euro per patiënt. Dat wordt al snel onbetaalbaar. Om dit te doorbreken, heeft het Erasmus MC het bedrijf LentiCure opgericht. LentiCure heeft als doel om gentherapieën tegen een transparante kostprijs plus een sociaal geaccepteerde marge op de markt te brengen en moet in publieke handen blijven. In het laboratorium is een gentherapie tegen de ziekte van Pompe ontwikkeld die er zeer veelbelovend uitziet.
De ziekte van Pompe is een zeer ernstige spierziekte met bijvoorbeeld achteruitgang in de hersenen: een zogenaamde metabole stapelingsziekte. In haar meest ernstige vorm overlijden kinderen zonder behandeling binnen een jaar na geboorte. De huidige behandeling met enzymvervangingstherapie kan het verloop van de ziekte flink vertragen, maar helaas niet stoppen. Patiënten komen in een rolstoel, worden afhankelijk van beademing en overlijden vroegtijdig.
“Genezende” behandeling
De veelbelovende Lentivirale gentherapie heeft de belofte in zich om de ziekte wél echt te stoppen. Naar verwachting is 1 behandeling voldoende voor de rest van het leven. Als deze therapie aan kinderen wordt gegeven voordat ze klachten ontwikkelen, groeien deze kinderen klachtenvrij op en zijn ze daarmee feitelijk “genezen”. Alleen al dit vooruitzicht is zeer hoopgevend voor patiënten met Pompe en ook voor andere patiënten met zeldzame (stapelings)ziekten.
Samen willen het Erasmus MC en LentiCure nu het proces onderzoeken en ontwikkelen waarmee cellen die vanuit de patiënt zelf komen, in een speciale faciliteit van de ziekenhuisapotheek (ATMP faciliteit) worden behandeld. Hierbij wordt het foute stukje gen vervangen door een goede genetische code. Daarna kunnen de cellen weer teruggeplaatst worden in het beenmerg van de patiënt, waardoor de patiënt zelf weer cellen met de juiste genetische code aanmaakt, die zich steeds meer over het lichaam verspreiden. Het eindpunt van dit project is de productie van deze cellen voor de 1e twee patiënten in een klinische studie (fase I trial).
Helpt u mee?
Voor dit onderzoek is geld nodig. De Erasmus MC Foundation heeft daarom de wens om €200.000 bij te dragen om dit baanbrekende onderzoek te realiseren. Helpt u mee?
Helpt u mee?
Samen staan we elke dag voor de opgave om aandoeningen beter te begrijpen, eerder te voorspellen, beter te behandelen en liever te voorkomen. Wij geloven dat onderzoek deze zorg, en daardoor de gezondheid van mensen, beter maakt. Daarom zetten wij ons samen met onze donateurs in om dit onderzoek in het Erasmus MC mogelijk te maken.
Omdat het altijd beter kan. Altijd beter moet. En onderzoek beter maakt.
Dit wetenschappelijke onderzoek kunnen we alleen mogelijk maken met hulp van partners en donateurs. Helpt u ook mee?
